La terapia cellulare CAR‑T, all’avanguardia cancro trattamento, si sta dimostrando sempre più promettente ben oltre l’oncologia, offrendo potenziale sollievo alle persone con gravi malattie autoimmuni che hanno esaurito altre opzioni.
“In termini semplici, la terapia con cellule CAR T è una forma di trattamento che utilizza le cellule immunitarie di una persona per attaccare e uccidere le cellule tumorali”, ha detto il dottor Vinod Balasa, direttore medico del Valley Children’s Cancer and Blood Disorders Center. Newsweek. “Mentre la chemioterapia utilizza un approccio fucile che può avere un impatto sulle cellule normali mentre uccide le cellule tumorali, la terapia con cellule T CAR è un trattamento mirato”.
Originariamente sviluppato per trattare determinati tipi di sangue tumoriLa terapia CAR‑T viene ora testata contro le malattie autoimmuni causate dal malfunzionamento delle cellule immunitarie. I primi risultati suggeriscono che potrebbe essere in grado di mettere alcuni pazienti in remissione duratura, anche dopo anni di trattamento fallito.
L’esperienza recente di una donna
Quando l’ematologo-oncologo Fabian Müller incontrò al centro un paziente critico la sua ultima ricercacredeva che la terapia sperimentale potesse essere la sua opzione finale. La donna di 47 anni aveva passato anni a combattere tre gravi malattie autoimmuni che avevano portato il suo corpo ad attaccare componenti chiave del suo sangue.
Nonostante nove tentativi di trattamento precedenti, le sue condizioni rimanevano incontrollate. All’inizio del 2025, la madre di due figli era ricoverata in ospedale a Dresda, in Germania, per più di due mesi. I medici hanno somministrato diversi farmaci immunosoppressori e fino a tre trasfusioni giornaliere di globuli rossi nel tentativo di gestire una massiccia riacutizzazione della malattia, senza successo.
In preda alla disperazione, il suo team di assistenza ha contattato Müller presso l’ospedale universitario di Erlangen, a circa tre ore di distanza dall’ospedale di Dresda. Müller e i suoi colleghi hanno guadagnato l’attenzione internazionale per le terapie pionieristiche sperimentali con cellule CAR‑T per le malattie autoimmuni, basandosi sulla tecnologia inizialmente sviluppata per il cancro.
Alla fine il paziente ha ricevuto il trattamento CAR‑T secondo criteri di uso compassionevole. Dopo la terapia, è tornata a una vita sostanzialmente normale, un risultato che Müller spera si dimostrerà duraturo nel tempo.
Ripristino di un sistema immunitario difettoso
La donna soffriva di anemia emolitica autoimmune (AIHA), trombocitopenia immune (ITP) e sindrome da anticorpi antifosfolipidi (APLAS). Queste sono tutte malattie guidate dalle cellule B, nel senso che sono causate da cellule immunitarie che producono anticorpi dannosi che attaccano i tessuti del corpo.
La terapia CAR‑T mira a questo malfunzionamento. Il processo prevede la raccolta delle cellule immunitarie del paziente e l’ingegneria genetica per riconoscere il CD19, un marcatore presente sulle cellule B. Queste cellule alterate vengono poi reinfuse, dove cercano ed eliminano le cellule B disfunzionali.
In questo caso, il paziente aveva un’AIHA da agglutinina sia fredda che calda che era pericolosa per la vita resistente a nove linee terapeutiche precedenti. È stata inizialmente sottoposta a chemioterapia linfodepletiva, seguita da un’infusione di cellule CAR‑T dirette al CD19.
I ricercatori hanno monitorato la sua risposta per un periodo di follow-up di 11 mesi. Hanno riferito una remissione rapida e duratura della grave AIHA, insieme al miglioramento della coesistente ITP e APLAS.
Piccoli studi e i primi risultati degli studi in corso suggeriscono che molti pazienti autoimmuni trattati con la terapia CAR‑T vanno in remissione, e alcuni rimangono liberi dalla malattia per anni senza cure aggiuntive. Tuttavia, i ricercatori sottolineano che è più ampio e controllato sono ancora necessari studi clinici.
“Queste terapie sono alcune delle armi più potenti che abbiamo nel nostro arsenale per combattere il cancro”, ha detto Balasa. “Ma richiedono anche una combinazione di competenze mediche e attrezzature specializzate per fornire risultati efficaci”.
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